9月20日，造血干細胞移植術后隨訪規范化管理項目（以下簡稱“項目”）在武漢啟動。該項目以標準化、示范化、區域一體化三大維度為建設藍本，旨在緩解當下我國惡性血液病患者造血干細胞移植后長期生存的難題，尤其是改善慢性移植物抗宿主病（cGVHD）這一常見并發癥給患者生存率和生活質量帶來的嚴重影響。
cGVHD是患者移植后的“第二道難關”，如何及時診斷、治療、纖維化難點如何逆轉、如何幫助患者持續隨訪是當前管理面臨的核心痛點。此次項目便針對關鍵節點進行賦能，開展系列“術后隨訪”規范化行動，初期由全國專家牽頭，15家省級單位引領，以1+N的模式，以點帶面推動區域協同發展，預計首批覆蓋14個省份，輻射全國120家區域中心。
國家血液系統疾病臨床醫學研究中心常務副主任、蘇州大學附屬第一醫院血液科主任吳德沛表示，近年來，我國異基因造血干細胞移植快速增長，手術量已經位居全球第一。無論從體量還是行業發展，中國在這一領域已逐步領跑全球。但在造血干細胞移植“術后隨訪”這一核心環節仍然存在許多未盡之需。他認為，只有實現術前、術中、術后全鏈路規范化，才能推動造血干細胞移植高質量發展。本次項目的啟動從多維度為移植領域術后隨訪進行賦能，助力提升相關認知和綜合專項管理水平，并為科研轉化提供長期隨訪體系支撐。
異基因造血干細胞移植(allo-HSCT)作為當前惡性血液病的潛在治愈手段，為諸多惡性血液病患者打開了“長生存的第一扇門”。近年來，我國異基因造血干細胞移植平均年增長率達10％，2023年我國216家醫療單位完成allo-HSCT共14952例，位居全球第一。
但值得注意的是，我國血液科醫生對于移植后并發癥識別和應對能力有限，患者也缺乏長期管理和接受定期隨訪的意識，加之患者分散在全國各地，不同地區移植中心發展差異大，多種綜合因素致使患者移植后的生活質量和遠期生存有待進一步提升。整體的規范化發展勢在必行。
吳德沛表示，作為中國造血干細胞移植術后隨訪規范化管理的首次嘗試，本次項目不僅聚焦行業痛點和醫患所需，更意在打造移植術后管理生態?；緦崿F兩個“全面”，即全面契合造血干細胞移植治療領域、患者、醫生、移植中心多方需求，并圍繞患者診前、診中、診后全程診療節點，全面覆蓋常規隨訪、篩查、診斷、治療、患者科普教育、隨訪管理的規范化流程，并開展示范中心區域參訪活動，包括臨床知識培訓、臨床實踐參訪等，將推動區域協作網絡、提升區域整體隨訪管理水平落到實處。
此外，在并發癥治療方面， cGVHD作為異基因造血干細胞移植后的主要并發癥之一，發生率達30%-70%，是異基因造血干細胞移植2年以上晚期非復發性死亡的首要原因，會累及多個器官，給患者長期生存帶來更大阻礙。
吳德沛認為，cGVHD的發生可以分為三個階段：第一階段為早期炎癥，第二階段為炎癥引發的免疫失調，最終促進第三階段組織纖維化。目前在cGVHD臨床治療中，纖維化是cGVHD典型的病理生理特征，也是臨床治療的長期難點，cGVHD的治療目標一方面需要建立免疫耐受以維持免疫穩態，進而有效預防、減少纖維化，另一方面對于纖維化的器官，要能夠直接作用進行逆轉，因此免疫穩態和逆轉纖維化是治療目標的核心。在治療中需要針對兩大痛點著力，一是針對早期癥狀不明顯易漏診、誤診情況應加大規范化力度，實現早診早治；二是針對cGVHD患者在接受一線治療標準方案后，仍超過70%的可能需要二線及以上治療，也需要盡早圍繞核心目標，針對纖維化難點使用創新療法進行干預。例如ROCK2等靶點的發現，為cGVHD的治療提供了新的“武器”，助力免疫穩態與逆轉纖維化的治療目標。
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