年初，醫藥工業“十二五”規劃頒布，增強新藥創制能力、在兒童用藥等領域加快推進創新藥物開發和產業化成為“十二五”期間的主要任務之一。業內專家認為，國家這一舉措非常好，因為在兒童用藥領域確實有些問題不容忽視。
一些專家在接受記者采訪時建議，兒童用藥問題應得到足夠重視，國家有關部門和企業要加大投入。
現狀：兒童用藥問題不容忽視
兒童盡管一直被視為人類的未來與希望，但在醫藥方面，他們卻缺少應有的關愛。
“目前最大的問題就是兒童藥品缺乏。”一位業內人士對記者如是說。
數據顯示，我國有3億多兒童，患病兒童占總患病人數的20%左右。但是在我國3500多種藥物制劑品種中，專供兒童使用的卻僅有60多種，不足2%。而在《國家基本藥物目錄》中，化學藥部分明確標明兒童具體用量的只有5個品種，而中成藥部分僅有一個小兒專用品種。兒童專用藥物面臨嚴重的品種、劑型缺乏問題。
首都兒科研究所神經內科王立文主任對此深有感觸，她向《經濟參考報》記者介紹說，目前隨著生活水平的不斷提高，很多成人病開始在兒科出現，例如高血壓、高血脂和糖尿病等，再加上社會生存壓力的普遍增加，一些兒童也開始出現抑郁癥等精神疾病。但目前國內這方面的兒童專用藥，品種和劑型明顯缺乏，即使一些藥有兒童專用藥，但是在劑量方面卻并不是很合理，沒有專門的小包裝，而且在口感方面并不是很好，因此使得醫生“開藥時并不是很順手”。
由此兒童用藥成人化問題突出。據悉，因為兒童用藥種類、劑量缺乏，醫生在開藥時，往往采取將成人用藥“酌量減半”的方法，或依靠兒童的體重和體表面積減量。“有些藥兒童使用只需要1/4或更少，剩余的大部分要扔掉，這就造成了藥物資源浪費。另外，在等分時，針劑還能保證準確性，但有些片劑只需要1/5、1/6，這樣很難保證劑量，多一點中毒，少一點效果不夠。所以有的時候對于一些特殊藥物我們只能建議家長買個乳缽，把藥片碾成粉狀，再去細分，但是這個工作太繁瑣了。”首都醫科大學附屬北京兒童醫院呼吸感染中心主任醫師徐保平博士對《經濟參考報》記者說。
記者了解到，在有的醫院藥劑科，工作人員事先要把藥品分成幾等份，或者在藥液的外包裝上標明專門的毫升標示線。但更多的情況是，因為藥品說明書模糊不清，很多時候人們并不知道如何“酌情減量”。首都兒科研究所心內科王琍主任醫師對《經濟參考報》記者表示，除了種類匱乏，很多藥品在說明書設置方面，存在很大的缺陷。不僅很多中成藥中沒有兒童劑量的說明，而且在一些兒童藥品中也只是說明了兩歲以上兒童服藥的注意事項，而對于兩歲以下兒童，往往沒有任何說明，或者只是一句簡單的“酌情用藥”或者“請遵醫囑”來一筆帶過，對于不良反應也沒有具體說明。
“因此，很多時候兒科醫生都是‘憑經驗治病開藥’。”王琍說道。
首都醫科大學附屬北京兒童醫院特級專家胡儀吉教授表示，因為兒童用藥種類少且說明書不全，兒科醫生面臨尷尬境地，要么沒有藥，要么超劑量。而且有些國外兒童禁用的藥，我們可能還在用。“比如說阿奇霉素，這種藥在美國不批準16歲以下兒童靜脈注射，如果用，就是違法的。但是我們國家都在用，只是標明16歲以下安全性不清楚。”
在專家看來，這無疑具有很大的安全風險。兒童尤其是嬰幼兒，本來就是一個特殊群體，用藥需特別謹慎。但由于用藥方面的種種問題，導致大量病兒面臨危機。據媒體報道，有關監測數據顯示，我國兒童藥物不良反應率是成人的2倍，新生兒更是達到4倍。
原因：藥企積極性不高
“國家對于兒童用藥方面沒有特殊政策，基藥目錄中兒童藥很少，沒有政策扶持，且兒童用藥要求又高，企業缺乏兒童用藥研發積極性。”胡儀吉教授進一步分析。
事實上，目前兒童用藥市場潛力巨大。有數據顯示，中國每年大概有1000萬左右的新生兒出生，但中國提供的專業性兒科藥品非常少。國家食品藥品監督管理局南方醫藥經濟研究所預測，未來中國兒童用藥銷售額將繼續保持年均兩位數以上的增長，預計到2015年將達到669億元。
蛋糕如此誘人，但生產兒童藥的藥廠卻不多。有數據顯示，目前90%的市場份額都已經被幾家外資企業瓜分。
原因何在？
一位藥廠負責人告訴《經濟參考報》記者，主要原因就是研發兒童藥的成本過高，研發兒童藥所用資金成本幾乎是成人藥的兩倍。此外，不光成本高，兒童藥研發還存在工藝復雜、周期長等問題，每種藥品上市前都要經過1～4期臨床試驗，一個新藥研發到上市差不多要3年時間。記者了解到，目前國家食品藥品監管局為鼓勵創新，在審批資源上給予傾斜，也就是說可以提高審評進度，但5類、6類藥只能慢慢排隊(明確兒童用法用量、增加兒童劑型、改善口感都只能屬于5類、6類和補充申請)，一次排隊就是一年多，注冊5、6類藥品基本都要排兩次隊，“時間全浪費在排隊上了，很多企業對此望而卻步。”
此外，兒童藥品利潤低。有兒科醫生告訴記者，之前有些比較便宜有效的兒童藥現在產量反而很少甚至不生產了，市場上很難買到。究其原因，有業內人士表示，“可能是利潤低，不賺錢，所以就不生產了。”
而針對目前有些藥品說明書含糊不清，有藥廠負責人表示，主要是因為目前在兒童藥品臨床試驗方面難度過大。
臨床試驗有專門規定，即兒童臨床試驗必須獲得兒童受試者法定監護人簽署的知情同意書等。但是現在中國家長對臨床試驗認識不夠，存在“小白鼠”心態，不愿自己的小孩參加試驗，由此導致試驗入組困難、試驗周期長。目前在國內能夠承擔兒科臨床試驗的醫療機構也較少，并且兒童臨床試驗風險帶來的家長問責，也使得醫生壓力過大，不愿意進行臨床試驗。
另一方面，在兒童藥品研發、流通、使用、定價、招標等方面，也少有優惠政策。有藥廠負責人稱，很多地區招投標制度都是以價格為主要因素，基藥招標中基本都選擇價格最低的藥品，也使得兒童藥的利潤過低。因此，許多藥企不愿意投入財力和精力去進行兒童藥研發和臨床研究。
此外，該負責人稱，目前兒童藥品種類和劑量過少，與“一品兩規”政策有關。《處方管理辦法》規定，“醫療機構應當按照經藥品監督管理部門批準并公布的藥品通用名稱購進藥品。同一通用名稱藥品的品種，注射劑型和口服劑型各不得超過2種，處方組成類同的復方制劑1～2種。”也就是說一種藥品，按照劑型被分為口服和注射兩類，而口服和注射藥分別只能購進兩種廠家的藥。但由于兒童用藥的復雜性和年齡階段性，兒童用藥存在多種劑型和規格，因此在醫院購進藥品的時候也比較謹慎，招標中的“品種規格”的要求，影響了醫院對兒童藥物的選擇，兒童用藥能進入醫院的也就很少。
建議：政策扶持 加大投入
為改變現狀，專家和藥廠人士紛紛支招。
有業內人士表示，國家在醫藥工業“十二五”規劃中，非常重視創新藥物的研發，不論從資金上、審評審批進度上都給予了政策傾斜。對于兒童藥物，也鼓勵創新，并將淘汰技術落后兒童藥品、鼓勵兒童藥安全包裝，這些都是非常好的措施。但創新藥的資金投入大、時間周期長、臨床研究難度高等問題也都客觀存在，建議對已上市藥品明確兒童用法用量、增加兒童劑型、改善兒童藥口味，因為這些藥品已經經過臨床考驗，安全性相對保障，能夠較快改變兒童藥現狀。
一名藥廠負責人認為，要解決兒童用藥的問題，需要國家在政策和經費上給予支持，提高藥品生產企業的積極性，例如給予稅收優惠、單獨招標采購、專項資金支持。
“解決兒童藥存在的問題，提高企業積極性非常重要。”該人士說，可以激勵企業的措施很多：例如藥品審評資源傾斜，是否對于兒童藥可以采用和創新藥一樣的待遇，縮短注冊時間？另外，對于醫院藥品招標采購的“品種規格”限制，也明顯影響到醫院對劑型的決策，如果能將兒童藥單獨招標，也能刺激企業的積極性。近日衛生部印發的《2012年衛生工作要點》，提到對基本藥物中的兒童適宜劑型試行國家統一定價、定點生產，“這是一個好的措施，但是還遠遠不夠”，該人士建議，可以制定“兒童基本藥物目錄”，或者擴大定點生產的產品而不局限于基本藥物。
此外，徐保平博士還建議，要解決兒童用藥種類、劑型缺乏，國家就要加大對兒童用藥的臨床試驗，并給予政策傾斜。
“國家的支持很重要。”胡儀吉教授對《經濟參考報》記者建議，“我國經濟尚在發展中，對藥品的要求應視同對食品的要求，得先吃得上，再吃好。政府應該分步驟解決好兒童的用藥問題。”
他表示，不光是要加大兒童藥的研發，還要在藥物質量上加大管理力度。就藥物效果而言，國內外還是存在差別，在相應的標準規定方面也不一樣。他舉例說，頭孢曲松這種藥，在瑞士生產的藥劑是白色的，而在國內生產的卻是黃色的，這就意味著我們的雜質多，添加劑多。而國內外對藥品的含量需求也不同，我們的要求是含有頭孢曲松的量達到92%-95%就算合格，但是國外卻要求達到100%-102%。
而最后的落腳點還是在藥品的安全合理使用上。王琍表示，國家要在用藥方面加強對兒科醫生、藥師的培訓和培養，她建議最好有專門的藥劑師對兒童用藥專門輔導，家長也要嚴格遵循醫囑，因為不合理用藥，病兒會出現不良反應。
“要解決兒童用藥方面的問題，需要多方面的努力。”胡儀吉表示，既需要政策支持、輿論引導，還需要提高公眾和醫生護士的教育水平和專業素質以及藥廠的道德素質，多部門聯合、多方參與才能較快改變兒童用藥的現狀。
目前，相關部門也在努力。胡儀吉透露說，由衛生部組織、100多位專家參與編撰的《中國國家處方集(兒童卷)》目前已經完成，今年6月份有可能正式出版。這個舉動顯然是國家有關部門進一步落實國家藥物政策、推進兒科合理用藥的具體體現。